為推動和規(guī)范我國罕見疾病的疾病自然史研究，提供可參考的技術(shù)規(guī)范，在國家藥品監(jiān)督管理局的部署下，藥審中心組織制定了《罕見疾病藥物開發(fā)中疾病自然史研究指導(dǎo)原則》。

根據(jù)《國家藥監(jiān)局綜合司關(guān)于印發(fā)藥品技術(shù)指導(dǎo)原則發(fā)布程序的通知》（藥監(jiān)綜藥管〔2020〕9號）要求，經(jīng)國家藥品監(jiān)督管理局審查同意，于2023年7月27日發(fā)布，自發(fā)布之日起施行。