國家藥品監(jiān)督管理局于2023年5月12日通過優(yōu)先審評(píng)審批程序批準(zhǔn)Eisai Europe Limited申報(bào)的化學(xué)藥品吡侖帕奈口服混懸液上市，批準(zhǔn)用于4歲及以上兒童和成人癲癇部分性發(fā)作患者（伴有或不伴有繼發(fā)全面性發(fā)作）的治療。

癲癇部分性發(fā)作患者（伴有或不伴有繼發(fā)全面性發(fā)作）是一種常見的神經(jīng)系統(tǒng)疾病，可在兒童人群中發(fā)病。吡侖帕奈是常用的抗癲癇藥物之一，國內(nèi)此前已上市劑型為吡侖帕奈片劑，本品為在片劑基礎(chǔ)上研發(fā)的口服混懸液劑，便于兒童患者服用，提高服藥依從性。本品上市將為兒童患者提供更為適宜的劑型。

國家藥品監(jiān)督管理局于2023年6月9日通過優(yōu)先審評(píng)審批程序批準(zhǔn)Nobelpharma Co.,Ltd.申報(bào)的化學(xué)藥品西羅莫司凝膠（商品名：纖洛麗）上市，批準(zhǔn)用于治療6歲及以上兒童和成人患者的結(jié)節(jié)性硬化癥相關(guān)面部血管纖維瘤。

結(jié)節(jié)性硬化癥是常染色體顯性遺傳性罕見病，可出現(xiàn)腦、皮膚、周圍神經(jīng)、腎等多器官受累。面部血管纖維瘤是毀損面容的面部病變，在多達(dá)80%的結(jié)節(jié)性硬化癥患者中出現(xiàn)。這些面部病變?cè)趦和谠缙诔霈F(xiàn)，在某些患者中，病變逐漸融合，可導(dǎo)致嚴(yán)重毀容，并自兒童期開始會(huì)帶來相關(guān)心理問題。此外，還可能為患兒帶來較大的出血風(fēng)險(xiǎn)。目前我國尚無獲批準(zhǔn)用于結(jié)節(jié)性硬化癥皮膚損害的治療藥物，僅有外科切除和激光治療等高侵襲性對(duì)癥治療方法。該疾病在我國屬于重大未被滿足的臨床治療需求。本品上市將為結(jié)節(jié)性硬化癥皮膚損害患兒提供治療選擇。