國(guó)家藥品監(jiān)督管理局于2023年6月13日批準(zhǔn)F. Hoffmann-La Roche Ltd.公司的利司撲蘭口服溶液用散適應(yīng)癥人群擴(kuò)展至“16日齡及以上脊髓性肌萎縮癥（SMA）患者”。

SMA是一種由于運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元存活基因1（SMN1）突變導(dǎo)致SMN蛋白功能缺陷所致的遺傳性神經(jīng)肌肉病，以脊髓前角運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元退化變性和丟失導(dǎo)致的肌無力和肌萎縮為主要臨床特征，是造成嬰幼兒死亡最常見的常染色體隱性遺傳疾病之一，已納入我國(guó)《第一批罕見病目錄》。SMA越早治療預(yù)后越好，此次將利司撲蘭口服溶液用散的適應(yīng)癥人群由“2月齡及以上”擴(kuò)展至“16日齡及以上”，可將治療窗口進(jìn)一步前移，滿足低齡新生兒SMA患者的迫切臨床需求。